Tänään vuonna @ScienceMagazine raportoimme uudesta DNA-muokkaustekniikasta, joka kirjoittaa saumattomasti massiivisia muutoksia oikeaan paikkaan ihmisen genomissa. Syy siihen, miksi geenieditointi ei ole muuttanut ihmisten terveyttä, on se, että nykyiset geeninmuokkaustekniikat, kuten CRISPR, ovat hyvin rajallisia. CRISPR:n ongelma on, että se leikkaa DNA:si ja toivoo sitten, että epäluotettava solujen DNA-korjaus tekee halutun muokkauksen. @geochurch kutsui sitä tunnetusti genomivandalismiksi. CRISPR:n tarkemmat versiot muokkaavat vain alle 100 emästä - usein vain yhtä kantaa. Siksi se ei sovellu suurten muutosten tekemiseen turvallisesti. Useimmat sairaudet eivät kuitenkaan ole seurausta mutaatioista yhdessä paikassa. Sen sijaan niiden syyt jakautuvat genomin 3 miljardiin emäspariin. Löysimme silta-RNA:ita bakteerien "hyppygeeneistä", joiden avulla voimme tehdä turvallisia ja mielivaltaisia muutoksia (lisätä, leikata tai kääntää) jokaiseen nukleotidiin (enintään) 1 miljoonan bp:n sekvenssissä DNA:ssasi. Artikkelissa osoitamme, että voimme korjata sairautta aiheuttavat DNA-toistot, jotka aiheuttavat Friedreichin ataksian (joka on harvinainen neurologinen sairaus). Samaa lähestymistapaa voitaisiin soveltaa Huntingtonin tautiin ja muihin toistuviin laajenemishäiriöihin. @arcinstitute työskentelemme kohti täyttä Turingin konetta biologialle. DNA-pohjamallimme Evo auttaa meitä suunnittelemaan optimaaliset terveet DNA-sekvenssit. Ja Bridge-rekombinaatio antaa meille mahdollisuuden kirjoittaa nämä muutokset saumattomasti oikeaan paikkaan genomissa. Tämä työ oli upea yhteistyö @arcinstitute perustajani @SKonermann kanssa ja väsymättömän @ntperry13 johdolla hämmästyttävän sillan editointitiimimme kanssa: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu