Dziś w @ScienceMagazine informujemy o nowej technologii edytowania DNA, która pozwala na bezproblemowe wprowadzenie ogromnych zmian w odpowiednie miejsce w ludzkim genomie. Powodem, dla którego edytowanie genów nie zmieniło zdrowia ludzi, jest to, że obecne technologie edytowania genów, takie jak CRISPR, są bardzo ograniczone. Problem z CRISPR polega na tym, że tnie twoje DNA, a następnie liczy na to, że zawodna naprawa DNA w komórkach wprowadzi pożądaną zmianę. @geochurch słynnie nazwał to wandalizmem genomowym. Bardziej precyzyjne wersje CRISPR edytują mniej niż 100 par zasad - często tylko jedną parę. Dlatego nie nadaje się do wprowadzania dużych zmian w sposób bezpieczny. Jednak większość chorób nie jest wynikiem mutacji w jednym miejscu. Zamiast tego ich przyczyny są rozproszone w 3 miliardach par zasad w genomie. Znaleźliśmy mostowe RNA w bakteryjnych „skaczących genach”, które pozwalają nam wprowadzać bezpieczne i dowolne zmiany (wstawiać, wycinać lub odwracać) w każdej nukleotydzie w (do) 1 milionie par zasad w twoim DNA. W artykule pokazujemy, że możemy skorygować powtarzające się sekwencje DNA, które powodują ataksję Friedreicha (która jest rzadką chorobą neurologiczną). To samo podejście można zastosować do choroby Huntingtona i innych zaburzeń związanych z ekspansją powtórzeń. W @arcinstitute pracujemy nad pełną maszyną Turinga dla biologii. Evo, nasz model podstawowy DNA, pomaga nam projektować optymalne zdrowe sekwencje DNA. A rekombinacja mostowa daje nam możliwość bezproblemowego wprowadzania tych zmian w odpowiednie miejsce w genomie. Ta praca była wspaniałą współpracą z moim współzałożycielem @arcinstitute @SKonermann i kierowana przez niezłomnego @ntperry13, wraz z naszym niesamowitym zespołem edytującym mosty: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu