Vandaag in @ScienceMagazine rapporteren we over een nieuwe DNA-bewerkings technologie om naadloos enorme veranderingen op de juiste plaats in het menselijke genoom te schrijven. De reden dat genbewerking de menselijke gezondheid niet heeft getransformeerd, is dat de huidige genbewerkingstechnologieën zoals CRISPR zeer beperkt zijn. Het probleem met CRISPR is dat het je DNA doorknipt en vervolgens hoopt dat onbetrouwbare cellulaire DNA-reparatie de gewenste wijziging aanbrengt. @geochurch noemde het beroemd genome vandalisme. Meer precieze versies van CRISPR bewerken minder dan 100 basen - vaak slechts een enkele base. Daarom is het niet geschikt om grote veranderingen veilig aan te brengen. Echter, de meeste ziekten zijn niet het resultaat van mutaties op één locatie. In plaats daarvan zijn hun oorzaken verspreid over de 3 miljard baseparen in het genoom. We vonden brug-RNA's in bacteriële “springgenen” die ons in staat stellen om veilige en willekeurige veranderingen (invoegen, uitsnijden of omdraaien) aan te brengen in elke nucleotide binnen (tot) een 1 miljoen bp-sequentie in je DNA. In het artikel tonen we aan dat we de ziekteveroorzakende DNA-herhalingen die Friedreich's ataxie veroorzaken (wat een zeldzame neurologische ziekte is) kunnen corrigeren. Dezelfde aanpak zou kunnen worden toegepast op de ziekte van Huntington en andere herhalingsuitbreidingsstoornissen. Bij @arcinstitute werken we aan een volledige Turingmachine voor biologie. Evo, ons DNA-fundamentaal model, helpt ons de optimale gezonde DNA-sequenties te ontwerpen. En Bridge recombinatie geeft ons de mogelijkheid om deze veranderingen naadloos op de juiste plaats in het genoom te schrijven. Dit werk was een geweldige samenwerking met mijn @arcinstitute medeoprichter @SKonermann en geleid door de onvermoeibare @ntperry13, naast ons geweldige bridge editing team: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu