Aujourd'hui dans @ScienceMagazine, nous rapportons une nouvelle technologie d'édition de l'ADN pour écrire sans effort des changements massifs au bon endroit dans le génome humain. La raison pour laquelle l'édition génétique n'a pas transformé la santé humaine est que les technologies d'édition génétique actuelles comme CRISPR sont très limitées. Le problème avec CRISPR est qu'il découpe votre ADN, puis espère que la réparation cellulaire de l'ADN, peu fiable, effectuera la modification souhaitée. @geochurch l'a célèbrement qualifié de vandalisme génomique. Les versions plus précises de CRISPR ne modifient pas plus de 100 bases - souvent seulement une seule base. Par conséquent, ce n'est pas adapté pour effectuer des changements importants en toute sécurité. Cependant, la plupart des maladies ne résultent pas de mutations à un seul endroit. Au lieu de cela, leurs causes sont réparties sur les 3 milliards de paires de bases dans le génome. Nous avons trouvé des ARN de pont dans des "gènes sautants" bactériens qui nous permettent d'apporter des modifications sûres et arbitraires (insérer, couper ou retourner) à chaque nucléotide dans une séquence de (jusqu'à) 1 million de paires de bases dans votre ADN. Dans l'article, nous montrons que nous pouvons corriger les répétitions d'ADN causant des maladies qui provoquent l'ataxie de Friedreich (qui est une maladie neurologique rare). La même approche pourrait être appliquée à la maladie de Huntington et à d'autres troubles d'expansion de répétitions. Chez @arcinstitute, nous travaillons vers une machine de Turing complète pour la biologie. Evo, notre modèle de fondation ADN, nous aide à concevoir les séquences d'ADN saines optimales. Et la recombinaison Bridge nous donne la capacité d'écrire sans effort ces changements au bon endroit dans le génome. Ce travail a été une merveilleuse collaboration avec mon cofondateur @arcinstitute @SKonermann et dirigé par l'infatigable @ntperry13, aux côtés de notre incroyable équipe d'édition de pont : @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu