I dag i @ScienceMagazine rapporterer vi om en ny DNA-redigeringsteknologi for sømløst å skrive massive endringer på rett sted i det menneskelige genomet. Grunnen til at genredigering ikke har forandret menneskers helse er at dagens genredigeringsteknologier som CRISPR er svært begrensede. Problemet med CRISPR er at det kutter opp DNA-et ditt, og deretter håper at upålitelig cellulær DNA-reparasjon vil gjøre den ønskede redigeringen. @geochurch kalte det som kjent genomvandalisme. Mer presise versjoner av CRISPR redigerer bare mindre enn 100 baser - ofte bare en enkelt base. Derfor er den ikke egnet til å gjøre store endringer på en sikker måte. De fleste sykdommer er imidlertid ikke et resultat av mutasjoner på ett sted. I stedet er årsakene deres spredt over de 3 milliarder baseparene i genomet. Vi fant bro-RNA i bakterielle "hoppende gener" som lar oss gjøre trygge og vilkårlige endringer (sette inn, kutte ut eller snu) til hvert nukleotid i (opptil) en 1 million bp-sekvens i DNA-et ditt. I artikkelen viser vi at vi kan korrigere de sykdomsfremkallende DNA-repetisjonene som forårsaker Friedreichs ataksi (som er en sjelden nevrologisk sykdom). Den samme tilnærmingen kan brukes på Huntingtons og andre gjentatte ekspansjonsforstyrrelser. På @arcinstitute jobber vi mot en full Turing-maskin for biologi. Evo, vår DNA-grunnmodell, hjelper oss med å designe de optimale sunne DNA-sekvensene. Og Bridge-rekombinasjon gir oss muligheten til sømløst å skrive disse endringene på rett sted i genomet. Dette arbeidet var et fantastisk samarbeid med min @arcinstitute medgründer @SKonermann og ledet av den utrettelige @ntperry13, sammen med vårt fantastiske broredigeringsteam: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu