今天在@ScienceMagazine上,我们报道了一种新的DNA编辑技术,可以无缝地在人体基因组的正确位置写入大规模的变化。 基因编辑没有改变人类健康的原因在于,目前的基因编辑技术如CRISPR非常有限。 CRISPR的问题在于它会切割你的DNA,然后希望不可靠的细胞DNA修复能够进行所需的编辑。@geochurch曾形容它为基因组破坏。更精确的CRISPR版本只能编辑不到100个碱基——通常只有一个碱基。因此,它不适合安全地进行大规模的变化。 然而,大多数疾病并不是由一个位置的突变引起的。相反,它们的原因分布在基因组的30亿个碱基对中。 我们在细菌的“跳跃基因”中发现了桥接RNA,这使我们能够对你DNA中的每个核苷酸进行安全和任意的更改(插入、切除或翻转),范围可达100万bp序列。 在论文中,我们展示了我们可以纠正导致弗里德里希共济失调(这是一种罕见的神经系统疾病)的致病DNA重复。相同的方法可以应用于亨廷顿病和其他重复扩展疾病。 在@arcinstitute,我们正在朝着生物学的完整图灵机努力。我们的DNA基础模型Evo帮助我们设计最佳的健康DNA序列。而桥接重组则使我们能够无缝地将这些变化写入基因组的正确位置。 这项工作是与我的@arcinstitute联合创始人@SKonermann的精彩合作,由不知疲倦的@ntperry13领导,还有我们出色的桥接编辑团队:@BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu