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CRISPR Therapeutics $CRSP 公布了 CTX310 的正面第一階段結果,這是一種針對 ANGPTL3 的基因編輯療法,旨在治療嚴重的脂質疾病。在最高劑量組中,單次靜脈注射治療將 ANGPTL3 水平降低了高達 89%,三酸甘油脂降低了高達 84%,低密度脂蛋白 (LDL) 降低了高達 87%
該療法通常耐受良好,沒有與治療相關的嚴重不良事件。該公司計劃進入第一階段 b,專注於嚴重的高三酸甘油脂血症和混合性脂質異常。該結果在 AHA 科學會議上發表,並發表在 NEJM。
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