CRISPR Therapeutics $CRSP сообщила о положительных результатах Фазы 1 для CTX310, своей терапии редактирования генов, нацеленной на ANGPTL3 для лечения тяжелых липидных расстройств. В группе с наивысшей дозой одноразовое внутривенное лечение снизило уровень ANGPTL3 до 89%, триглицеридов до 84% и LDL до 87% Терапия в целом хорошо переносилась, серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не было. Компания планирует перейти к Фазе 1b, сосредоточив внимание на тяжелой гипертриглицеридемии и смешанной дислипидемии. Презентовано на Научных сессиях AHA и опубликовано в NEJM.