CRISPR Therapeutics $CRSP、重度の脂質障害のANGPTL3を標的とした遺伝子編集療法である CTX310 の第 1 相で肯定的な結果を報告しました。最高用量群では、単回のIV治療により、ANGPTL3レベルが最大89%、トリグリセリドが最大84%、LDLが最大87%低下しました この治療は概ね忍容性が高く、治療関連の重篤な有害事象はなかった。同社は、重度の高トリグリセリド血症と混合型脂質異常症に焦点を当てたフェーズ1bに移行する予定です。AHAサイエンティフィックセッションで発表され、NEJMに掲載されました。