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A CRISPR Therapeutics $CRSP relatou resultados positivos da Fase 1 para o CTX310, sua terapia de edição de genes direcionada a ANGPTL3 para distúrbios lipídicos graves. No grupo de dose mais alta, o tratamento IV único reduziu os níveis de ANGPTL3 em até 89%, triglicerídeos em até 84% e LDL em até 87%
A terapia foi geralmente bem tolerada, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento. A empresa planeja passar para a Fase 1b, com foco em hipertrigliceridemia grave e dislipidemia mista. Apresentado nas Sessões Científicas da AHA e publicado no NEJM.
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