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CRISPR Therapeutics $CRSP informó resultados positivos de la Fase 1 para CTX310, su terapia de edición genética dirigida a ANGPTL3 para trastornos lipídicos severos. En el grupo de dosis más alta, el tratamiento IV único redujo los niveles de ANGPTL3 hasta en un 89%, los triglicéridos hasta en un 84% y el LDL hasta en un 87%
La terapia fue generalmente bien tolerada sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. La compañía planea avanzar a la Fase 1b, enfocándose en la hipertrigliceridemia severa y la dislipidemia mixta. Presentado en las Sesiones Científicas de la AHA y publicado en NEJM.
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