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A CRISPR Therapeutics $CRSP relatou resultados positivos da Fase 1 para o CTX310, sua terapia de edição genética direcionada ao ANGPTL3 para distúrbios lipídicos severos. No grupo da dose mais alta, o tratamento IV único reduziu os níveis de ANGPTL3 em até 89%, os triglicerídeos em até 84% e o LDL em até 87%
A terapia foi geralmente bem tolerada, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento. A empresa planeja avançar para a Fase 1b, focando na hipertrigliceridemia severa e na dislipidemia mista. Apresentado nas Sessões Científicas da AHA e publicado no NEJM.
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