CRISPR Therapeutics $CRSP berichtete über positive Phase-1-Ergebnisse für CTX310, seine Gentherapie, die ANGPTL3 bei schweren Lipidstörungen anvisiert. In der höchsten Dosisgruppe senkte die einmalige IV-Behandlung die ANGPTL3-Spiegel um bis zu 89 %, die Triglyceride um bis zu 84 % und das LDL um bis zu 87 %. Die Therapie wurde im Allgemeinen gut vertragen, ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Das Unternehmen plant, in Phase 1b überzugehen, mit dem Fokus auf schwere Hypertriglyceridämie und gemischte Dyslipidämie. Präsentiert bei den AHA Scientific Sessions und veröffentlicht im NEJM.