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CRISPR Therapeutics $CRSP informado resultados positivos de fase 1 para CTX310, su terapia de edición de genes dirigida a ANGPTL3 para trastornos lipídicos graves. En el grupo de dosis más alta, el tratamiento intravenoso único redujo los niveles de ANGPTL3 hasta en un 89%, los triglicéridos hasta en un 84% y el LDL hasta en un 87%
En general, el tratamiento fue bien tolerado sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. La compañía planea pasar a la Fase 1b, centrándose en la hipertrigliceridemia grave y la dislipidemia mixta. Presentado en las Sesiones Científicas de la AHA y publicado en NEJM.
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