Tôi muốn hiểu liệu Sarepta có hiệu quả hay không. Có ai có ý kiến không? Quan điểm của tôi là chúng ta nên ít chú trọng hơn vào sự an toàn miễn là cái gì đó hoạt động và xem xét mức độ nghiêm trọng của bệnh. Nhưng chúng ta không nên phê duyệt những thứ không hiệu quả và cũng có phần rủi ro và đắt đỏ.